目的:运用循证医学方法评价中药联合环磷酰胺（CyclophosphaMide,CTX）治疗成人难治性肾病综合征（Refractory Nephropathy Syndrome,RNS）的疗效及安全性。
方法:系统检索中国知网（CNKI）、万方数据库（WANFANG Data）、维普（VIP）、中国生物医学文献数据库（CBM）、PubMed、EMbase、The Cochrane Library等数据库。检索时间为2005-2020年的文献,依据纳入及排除标准,收集关于中药联合环磷酰胺（Cyclophamide,CTX）治疗成人RNS的随机对照试验（Randomized Controlled Trials,RCT）。根据Cochrane系统评价方法对文献进行质量评价。采用Review Manager 5.3软件进行Meta分析。
结果:中药联合CTX组总有效率和完全缓解率方面显著高于对照组,差异有统计学意义。中药联合CTX组在降低24 h尿蛋白定量（24-hour Urine Protein,24 h Upro）、总胆固醇（Total Cholesterol,TC）、血肌酐（Serum Creatinine,Scr）及提高血浆白蛋白（Albumin,ALB）等方面均优于对照组,差异均有统计学意义。中药联合CTX组肝功能异常、感染、库欣综合征、消化道反应、白细胞减少、肾功能异常、血糖升高以及其他不良反应（脱发、少尿、痤疮、腰膝酸软等）的发生率显著低于对照组,差异有统计学意义。中药联合CTX组在降低复发率方面显著优于对照组,差异有统计学意义。
结论:中药联合CTX治疗成人RNS的疗效及安全性优于单纯西医,但确切疗效仍需要更高质量的前瞻性研究加以证实。